第一章 绪论

医学统计学是运用概率论与数理统计的原理及方法，结合医学实际，研究数字资料的搜集、整理分析与推断的一门学科。
医学研究的对象主要是人体以及与人的健康有关的各种因素。生物现象的一个重要特点就是普遍存在着变异。所谓变异（个体差异），系指相同条件下同类个体之间某一方面发展的不平衡性，系偶然因素起作用的结果。例如同地区、同性别、同年龄的健康人，他们的身长、体重、血压、脉搏、体温、红细胞、白细胞等数值都会有所不同。又如在同样条件下，用同一种药物来治疗某病，有的病人被治愈，有的疗效不显着，有的可能无效甚至死亡。引起客观现象差异的原因是多种多样的，归纳起来，一类原因是普遍的、共同起作用的主要因素，另一类原因则是偶然的、随机起作用的次要因素。这两类原因总是错综复杂地交织在一起，并以某种偶然性的形式表现出来。科学的任务就在于，要从看起来是错综复杂的偶然性中揭露出潜在的必然性，即事物的客观规律性。这种客观规律性是在大量现象中发现的，比如临床要观察某种疗法对某病的疗效时，如果观察的病人很少，便不易正确判断该疗法对某病是否有效；但当观察病人的数量足够多时，就可以得出该疗法在一定程度上有效或无效的结论。所以，医学统计学是医学科学研究的重要工具。
医学统计学在本世纪二十年代以后才逐渐形成为一门学科。解放前，我国学者即致力于把统计方法应用到医学中去，但人力有限、范围较窄。解放后，随着医学科研工作的发展，本学科得到迅速普及与提高。通过大量实践，在不少方面积累了自己的经验，丰富了医学统计学的内容。而电子计算机的作用，更促进了多变量分析等统计方法在医学研究中的应用。
医学统计学的内容包括：①统计研究设计。我们制订调查计划或实验设计时，除专业问题外，还必须从医学统计学的角度考虑，使调查或实验结果能够科学地回答所研究的问题。一个好的设计可以用较少的人力、物力和时间取得更多的较可靠的资料。②总体指标的估计。医学研究中实际观测或调查的部分个体称为样本，研究对象的全体称为总体。人们除用均数、率等统计指标对调查或实验结果进行描述外，更重要的是通过样本的信息，来估计总体中相应的统计指标，即参数估计。③假设检验。就是依据资料性质和所需解决的问题，先建立适当的假设，然后采用适当的检验方法，根据样本是否支持所作的假设，来决定对假设的接受或拒绝。④联系、分类、鉴别与鉴测等研究。在疾病的防治工作中，经常要探讨各种现象数量间的联系，寻找与某病关系最密切的因素；要进行多种检查结果的综合评定、探讨疾病的分型分类：计量诊断，选择治疗方案；要对某些疾病进行预测预报、流行病学监督，对药品制造、临床化验工作等作质量控制，以及医学人口学研究等。医学统计学，特别是其中的多变量分析，为解决这些问题提供了必要的方法和手段。本讲义介绍了医学统计的基本内容，此外，本讲义中还包括军医必须了解或掌握的我军部队、医院、战时的各种登记和统计表，常用统计指标的计算和分析等内容。
作为医学科学工作者，学习和掌握一定的统计学知识是十分必要的。第一，在阅读医学书刊中，经常会遇到一些统计学方面的名词概念，有了这方面的知识，有助于正确理解文章的涵义；第二，军医在实际工作中，经常要做登记工作，要填写各种报表，只有懂得了原始登记与统计结果的密切关系，并掌握了收集、整理与分析资料的基本知识与技能，才能自觉地、认真地把登记工作做好，积累有科学价值的资料；第三，参加科研工作时，从开始设计到数据整理分析与统计结果的表达，每一步骤都需要统计学知识；第四，在制订计划、检查工作、总结经验时，都离不开统计数字，尤其在撰写科研论文时，有了统计学知识，才能使数据与观点密切结合，作出正确的结论。
医务工作者学习统计学，首先必须明确：我们应该掌握的关键不是数学原理，而是怎样合理地、恰当地把数理统计的方法应用到医学科研工作中去，并结合专业知识，提高分析问题与解决问题的能力。其次在学习过程中，要理论联系实际，重视实习与练习。作业中要遵守数学上的规则与习惯，如小数点及各个位数应上下对齐，一个多位数的数值不能分写成两行，等号不能写在一行的末了而应写在第二行的开头等等。再次，各种统计符号必须写正确，汉字、阿拉伯字与外文字母必须写清楚，不能写成模棱两可，只有在学习时养成良好的习惯，将来工作中才能少出差错。
最后我们着重指出：统计工作最根本的一条就是实事求是，如实反映情况。因此，无论日常工作或科学研究中，必须养成严肃认真的作风和反复核对的习惯，同一切弄虚作假的现象进行坚决的斗争，尽最大努力获得正确数据，使分析结论建立在可靠的基础上。

前面已提及，医学研究中实际观测或调查的一部分个体称为样本，研究对象的全部称为总体。如作水质检验时从井水或河水中采的水样，临床化验中从病人身上采的血液或其它活体组织标本，是样本；而整个一口井或一条河的某一段所有的水，某病人全身所有的血液或某个组织器官，则是总体。这类总体是具体存在的，但另有些总体却是假想的，只是理论上存在的一个范围。例如试验某一治疗流感新药的疗效，最初接受治疗的一批流感患者，不论数量多少，都只是一个样本。若该药疗效得到肯定，从而加以推广，那么此后凡在相同条件下接受该药治疗的所有流感患者，都属于这个总体。可是当初试用时，这个总体还并不存在，是假想的。
总体包含的观察单位通常是大量的甚至是无限的，在实际工作中，一般不可能或不必要对每个观察单位逐一进行研究。我们只能从中抽取一部分观察单位加以实际观察或调查研究，根据对这一部分观察单位的观察研究结果，再去推论和估计总体情况。如上述某新药治疗流感例子，试验治疗的只是少数有限的病人，而结论却要推广到全体，得出一个该药对所有流感患者之疗效的规律性的认识。所以说，观察样本的目的在于推论总体，这就是样本与总体的辩证关系。
为了使样本能够正确反映总体情况，对总体要有明确的规定；总体内所有观察单位必须是同质的；在抽取样本的过程中，必须遵守随机化原则；样本的观察单位还要有足够的数量。

又称机率，是用以描述某事件发生的可能性大小的一个数值。
在自然界和人类社会中，存在着两类不同的现象：①在一定条件下，肯定发生的事件叫做必然事件，肯定不发生的事件叫做不可能事件。如在适当温度湿度下经一定时间孵化，正常受精鸡蛋必然会孵出小鸡来，而石头是不可能孵出小鸡来的。必然事件与不可能事件虽然形式相反，但两者在发生某种结果与否都是确定的，故统称确定性现象。②在基本条件不变的情况下，可能发生的结果有多种，究竟发生哪种结果，事先不能肯定，这类现象叫做随机现象。随机现象的表现结果称为随机事件。如任意抛掷一枚硬币，可能徽花向上也可能币值向上，抛掷前不能肯定，这是一个随机现象，而结果出现“徵花向上”则是一个随机事件。
（一）古典概率　是最简单的随机现象的概率计算。这类随机现象具有两个特征：①在观察或试验中它的全部可能结果只有有限个，譬如为n个，记为E1，E2，…，En，而且这些事件是两两互不相容的，即任何两个事件不能同时发生；②事件E1，E2，…，En的发生或出现是等可能的，即它们发生的概率都一样。古典概率的大部分问题都能形象地用摸球模型来描述。有利于直观地理解概率论的许多基本概念；而且它有着多方面的重要应用，例如工业产品的抽样检查等。
（二）统计概率　上述“事件”是指不能再进行分解或不能由其它事件构成的基本事件。在实际工作中，基本事件的发生并不总是等可能的，而且有时为无穷多个。这样就有必要把古典概率的定义加以推广，从事后经验的角度来理解概率的意义。实践证明，虽然个别随机事件在某次试验或观察中可以出现也可以不出现，但在大量重复试验中它却呈现出明显的规律性。假设在相同条件下，独立地重复做n次试验，某随机事件A在n次试验中出现了m次，则比值m/n称为随机事件A在n次试验中出现的频率。当试验重复很多次时，随机事件A的频率m/n就会在某个固定的常数P附近摆动，而且n愈大摆动的幅度愈小。这种规律性称之为统计规律性。频率的稳定性说明随机事件发生的可能性大小是随机事件本身固有的、不随人们意志为转移的客观属性，所以在医学科研中，当n充分大时，就以频率作为概率的近似值，记住P(A)即
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由此可见，频率是就样本而言的，而概率总是从总体的意义上说的。这样，概率就为预计某一事件发生的可能性大小，提供了衡量的尺度。
例如：某病患者40名，用某疗法治疗后，其中35人痊愈，治愈者占治疗人数的35/40，这是频率。因为数量少，这个频率可能波动较大。假如经过长期的大量观察，比如数百、数千例，得到治愈率为70％，我们就可以说，该疗法治愈某病的概率近似值为70％。
又如：某院妇产科在一个月内出生婴儿30名，其中男婴18名，占新生儿数的18/30，这叫频率。大量统计表明，人口中男女的比例基本上是1:1。这是个较稳定的常数，即概率的近似值。于是，在婴儿分娩前，我们就可用它作为尺度，预计是男的概率为1/2(0.5或50％)，是女的概率也为1/2(0.5或50％)。
通过以上讨论，可以知道：如果某事件是必然事件，则有m=n，所以必然事件的概率等于1；如果某事件是不可能事件，则有m=0，所以不可能事件的概率等于0；如果某事件是随机事件，则有0<M<N，所以随机事件的概率是介于0与1之间的一个数。某事件的概率愈接近0，表示发生的可能性愈小；愈接受1，表示发生的可能性愈大。

简单地说，是指随机事件的数量表现。例如一批注入某种毒物的动物，在一定时间内死亡的只数；某地若干名男性健康成人中，每人血红蛋白量的测定值；等等。另有一些现象并不直接表现为数量，例如人口的男女性别、试验结果的阳性或阴性等，但我们可以规定男性为1，女性为0，则非数量标志也可以用数量来表示。这些例子中所提到的量，尽管它们的具体内容是各式各样的，但从数学观点来看，它们表现了同一种情况，这就是每个变量都可以随机地取得不同的数值，而在进行试验或测量之前，我们要预言这个变量将取得某个确定的数值是不可能的。
按照随机变量可能取得的值，可以把它们分为两种基本类型：①离散型随机变量，即在一定区间内变量取值为有限个，或数值可以一一列举出来。例如某地区某年人口的出生数、死亡数，某药治疗某病病人的有效数、无效数等。②连续型随机变量，即在一定区间内变量取值有无限人,或数值无法一一列举出来。例如某地区男性健康成人的身长值、体重值，一批传染性肝炎患者的血清转氨酶测定值等。

误差是指实际观察值与客观真值之差、样本指标与总体指标之差。误差可分为系统误差和随机误差。
（一）系统误差　在实际观测过程中，由于仪器未校正、测量者感官的某种障碍、医生掌握疗效标准偏高或偏低等原因，使观察值不是分散在真值两侧，而是有方向性、系统性或周期性地偏离真值。这类误差可以通过实验设计和技术措施来消除或使之减弱，但不能靠概率统计办法来消除或减弱。
（二）随机误差　或称偶然误差，是指排除了系统误差后尚存的误差。它受多种因素的影响，使观察值不按方向性和系统性而随机地变化。随机误差服从正态分布，可以用概率统计方法处理。
在随机误差中，最重要的是抽样误差。我们从同一总体中随机抽取若干个大小相同的样本，各样本平均数（或率）之间会有所不同。这些样本间的差异，同时反映了样本与总体间的差异。它是由于从总体中抽取样本才出现的误差，统计上称为抽样误差（或抽样波动）。抽样误差在医学生物实验中最主要的来源是个体的变异。所以这是一种难以控制的、不可避免的误差。但抽样误差是有一定规律的。研究和运用抽样误差的规律,是根据样本估计总体时所必须领会的基本概念之一，也是医学统计学的重要内容之一。
随机误差中还包括重复误差。它是由于对同一受试对象或检样采用同一方法重复测定时所出现的误差。如用天平称同一个烧杯的重量，重复测定多次，其结果会有某些波动。控制重复误差的手段主要是改进测定方法，提高操作者的熟练程度。重复是摸清实验误差大小的手段，以便分析和减少实验误差。

亦称显着性检验，其基本原理是先对总体的特征作出某种假设，然后通过抽样研究的统计推理，对此假设应该被拒绝还是接受作出推断。
生物现象的个体差异是客观存在，以致抽样误差不可避免，所以我们不能仅凭个别样本的值来下结论。当遇到两个或几个样本均数（或率）、样本均数（率）与已知总体均数（率）有大有小时，应当考虑到造成这种差别的原因有两种可能：一是这两个或几个样本均数（或率）来自同一总体，其差别仅仅由于抽样误差即偶然性所造成；二是这两个或几个样本均数（或率）来自不同的总体，即其差别不仅由抽样误差造成，而主要是由实验因素不同所引起的。假设检验的目的就在于排除抽样误差的影响，区分差别在统计上是否成立，并了解事件发生的概率。
进行假设检验时，要先建立检验假设（即上述第一种可能，符号是H0）与备择假设（即上述第二种可能，符号是H1），确立检验水准（当检验假设为真，但被错误地拒绝的概率，记作α），通常取α=0.05或α=0.01；然后由样本观察值按相应的公式计算统计量，如X2值、t值等；最后查有关的统计用表确定P值范围（有时也可直接计算P值）作出结论。若P>α，结论为按α所取水准不显著，不拒绝H0，即认为差别很可能是由于抽样误差造成的，在统计上不成立；如果P≤α,结论为按所取α水准显著，拒绝H0，接受H1，则认为此差别不大可能仅由抽样误差所致,很可能是实验因素不同造成的，故在统计上成立。

医学统计资料按其性质一般分为计数资料与计量资料两类。不同类型的统计资料应采用不同的统计分析方法。
计数资料是先将观察单位按某种属性或类别分成若干组，再清点各组观察单位个数所得到的资料。如临床某些检验结果用阳性或阴性反应表示，对一批某病患者检验完毕后，清点呈阳性或阴性反应的各有若干例。又如要调查某人群的血型分布，先按A、B、AB、O四型分组，再清点各血型组人数。计数资料每个观察单位之间没有量的差别，但各组之间具有质的不同，不同性质的观察单位不能归入一组。对这类资料通常是先计算百分比或率等相对数，需要时做百分比或率之间的比较，也可做两事物之间相关的相关分析。
计量资料是用仪器、工具或其它定量方法对每个观察单位的某项标志进行测量，并把测量结果用数值大小表示出来的资料，一般带有度量衡或其它单位。如检查一批应征青年体重，需要磅秤测量，通常以公斤为单位，测得许多大小不一的体重值。其它如身长（cm）、血压（mmHg）、脉搏（次／分）、红细胞（万/mm3）转氨酶（单位）等，都属于计量资料。每个观察单位的观测值之间有量的区别，但同一批观察单位必须是同质的。对这类资料通常先计算平均数与标准差等指标，需要时做各均数之间的比较或各变量之间的分析。
还有一些资料，也是将观察单位按某种属性或某个标志分组，然后清点各组观察单位个数得来的，但所分各组之间具有等级顺序。这些资料既具有计数资料的特点，又兼有半定量的性质，称为等级资料或半定量资料。例如对一批急性病毒性肝炎患者作麝香草酚絮状试验，将试验结果按-、+、++、+++、++++分组，显然各组之间既有等级顺序，又有程序与量的差别。又如某病住院病人的治疗结果，按治愈、好转、无效、死亡分组，同样各组之间具有顺序与程度之别。分析等级资料常用的统计指标有比和率，常用的统计方法有秩和检验、参照单位分析等。
在医学实践中，根据分析研究的目的，计数资料与计量资料可以互相转化。例如血压值本是计量资料，但如果将一组20-40岁成年人的血压值分为血压正常与血压异常两组，再清点各组人数，于是这组血压资料就转化成为计数资料了。假若将这组血压值按低血压（<80/60毫米汞柱）、正常血压（80-130/60-89毫米汞柱）、轻中度高血压（>130/90-110毫米汞柱）、重度高血压（>130/>110毫米汞柱）的等级顺序分组，清点各组人数，这时这组血压资料又转化为等级资料了。又如在计量诊断中，将某些阳性体征根据确诊病人的概率赋予分数，分数的多少代表量的大小，这样原来的计数资料就转化为计量资料。
由于计量资料可以得到较多的信息，所以凡能计量的，尽量采用计量资料。